Vertex ist ein weltweit tätiges Biotech-Unternehmen, das in wissenschaftliche Innovationen investiert, um wegweisende Medikamente für Menschen mit schweren Erkrankungen zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über zugelassene Therapien zur Behandlung der Ursache verschiedener chronischer, lebensverkürzender genetischer Erkrankungen – zystische Fibrose, Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie – und treibt klinische und Forschungsprogramme für diese Krankheiten weiter voran. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine robuste klinische Pipeline von Wirkstoffkandidaten mit verschiedenen Behandlungsmodalitäten bei anderen schweren Krankheiten, bei denen das Unternehmen ein tiefes Verständnis der kausalen Humanbiologie hat. Hierzu zählen akute und neuropathische Schmerzen, APOL1-assoziierte Nephropathie, IgA-Nephropathie, primäre membranöse Nephropathie, autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung, Typ-1-Diabetes und myotone Dystrophie Typ 1.